RFK Jr. Discusses Process For Newborn Screening Panel For Heritable Diseases

यह वीडियो दुर्लभ बीमारियों और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों पर केंद्रित है, जिसमें FDA (खाद्य एवं औषधि प्रशासन) और HHS (स्वास्थ्य और मानव सेवा विभाग) द्वारा किए जा रहे प्रयासों पर प्रकाश डाला गया है। **दुर्लभ बीमारियों के लिए प्राथमिकताएं:** * **बाल चिकित्सा प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (PRV) कार्यक्रम:** यह कार्यक्रम दुर्लभ बीमारियों के लिए बाल चिकित्सा उपचार विकसित करने वाली कंपनियों को प्रोत्साहित करने के लिए महत्वपूर्ण है। राष्ट्रपति के बजट में इसे स्थायी बनाने का प्रस्ताव है, जो दुर्लभ रोग समुदाय को स्थिरता प्रदान करेगा। * **नवजात शिशु स्क्रीनिंग:** हर्डिटेबल बीमारियों के लिए सार्वभौमिक स्क्रीनिंग पैनल में दो नई स्थितियों, जैसे कि एरिथ्रोपोएटिक ल्यूकोडिस्ट्रोफी और कैनावन की मायोडीस्ट्रोफी को जोड़ा गया है। भविष्य में और भी बीमारियों को शामिल करने की योजना है। * **"प्लॉसिबल मैकेनिज्म पाथवे" पहल:** यह नई पहल उन दुर्लभ रोग दवाओं को बाजार में तेजी से लाने में मदद करेगी, जिनके अणु पहले से ही स्वीकृत हो चुके हैं और जिनके लिए एक संभावित अनुमोदन तंत्र मौजूद है, जिससे नैदानिक ​​परीक्षणों की आवश्यकता कम हो जाती है। * **दुर्लभ बाल चिकित्सा प्राथमिकता समीक्षा वाउचर:** यह भी दुर्लभ रोग दवाओं के त्वरित अनुमोदन में सहायता करेगा। FDA इन पर विशेष ध्यान दे रहा है और पिछले किसी भी प्रशासन की तुलना में अधिक काम कर रहा है। **न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग और पर्यावरणीय विषाक्त पदार्थ:** * **बढ़ती लागत:** पार्किंसंस रोग और संबंधित स्थितियों के इलाज पर संघीय सरकार हर साल अरबों डॉलर खर्च करती है, और यह लागत बढ़ रही है। * **पर्यावरणीय लिंक:** शोध से पता चलता है कि पर्यावरणीय विषाक्त पदार्थों और न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारियों के बीच एक संबंध है। उदाहरण के लिए, कीटनाशकों के उच्च उपयोग वाले गोल्फ कोर्स के पास रहने वाले लोगों में पार्किंसंस रोग का खतरा बढ़ जाता है। * **HHS की भूमिका:** HHS इस संभावित लिंक का अध्ययन करने के अवसर तलाश रहा है। अतीत में, इस तरह के अध्ययनों पर एक वर्जना थी जो कुछ उद्योगों के व्यावसायिक हितों को नुकसान पहुंचा सकती थी, लेकिन अब इस वर्जना को समाप्त कर दिया गया है। NIH (राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान) में पर्यावरणीय जोखिमों और न्यूरोडीजेनेरेटिव/न्यूरोडेवलपमेंटल बीमारियों के बीच संबंधों का अध्ययन किया जा रहा है। * **"हेल्दी ब्रेन्स एक्ट":** इस विधेयक का उद्देश्य NIH में इस मुद्दे पर सहयोग के लिए एक केंद्र बनाना है। वीडियो के अंत में, एक अप्रत्याशित मोड़ आता है जहां एक गवाह राजनीतिक सदस्यों की प्रेरणाओं पर सवाल उठाता है, जिससे समिति में तनाव पैदा होता है।